“第二种2基因，通过促进患者体内n蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”/p
“理论上讲，n1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”/p
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的n1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生s1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”/p
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的n1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生n蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生n蛋白，从某种意义上治愈此病。”/p
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节n蛋白的水平，从而缓解患者的症状。”/p
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”/p
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”/p
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”/p
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”/p
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。/p
每个人都明白了自己的目标和努力方向。/p
。/p